Für Kinder mit idiopathischem nephrotischem Syndrom (INS) steht bislang nur eine Standardtherapie mit hochdosierten Glukokortikoiden zur Verfügung, die zwar wirksam ist, jedoch häufig mit erheblichen Nebenwirkungen einhergeht. Eine aktuelle klinische Studie zeigt nun eine vielversprechende Alternative mit vergleichbarer Wirksamkeit und besserer Verträglichkeit.
Das INS ist eine seltene Nierenerkrankung im Kindesalter, von der etwa eines von 50.000 Kindern in Europa betroffen ist. Typische Symptome sind große Eiweißverluste über den Urin, ein Mangel an Eiweiß im Blut sowie ausgeprägte Wassereinlagerungen im Gewebe. Trotz initialer Therapieerfolge mit Glukokortikoiden erleiden mehr als 70 Prozent der betroffenen Kinder Rückfälle. Zudem kann die Behandlung unter anderem zu Wachstumsstörungen, Gewichtszunahme, Knochenschwäche sowie psychischen und kardiovaskulären Nebenwirkungen führen.
Im Rahmen der vom Bundesministerium für Forschung, Technologie und Raumfahrt geförderten INTENT-Studie wurde daher untersucht, ob das Immunsuppressivum Mycophenolatmofetil (MMF) eine geeignetere Therapieoption darstellt. An der multizentrischen Studie der Gesellschaft für Pädiatrische Nephrologie e.V. waren 37 Zentren in Deutschland beteiligt. Die Kindernephrologie der Klinik und Poliklinik für Kinder- und Jugendmedizin der Uniklinik Köln übernahm dabei das klinische Projektmanagement.
Die Ergebnisse zeigen, dass MMF im Vergleich zur bisherigen Standardtherapie mit Glukokortikoiden eine vergleichbare Wirksamkeit bei gleichzeitig geringeren Nebenwirkungen aufweist. Damit eröffnet sich die Möglichkeit, die Behandlung des INS langfristig schonender zu gestalten und die Lebensqualität der betroffenen Kinder und ihrer Familien zu verbessern. Die Studienergebnisse liefern zudem eine wichtige Grundlage für zukünftige Behandlungsleitlinien. Ziel ist es, MMF als nebenwirkungsärmere Alternative in der Initialtherapie des steroidsensiblen nephrotischen Syndroms im Kindesalter zu etablieren und individualisierte Therapieansätze stärker zu berücksichtigen.
Die Studie wurde mit rund zwei Millionen Euro gefördert und unter Beteiligung von Prof. Dr. Lutz T. Weber, Leiter der Kindernephrologie, und Univ.-Prof. Dr. Jörg Dötsch, Direktor der Klinik und Poliklinik für Kinder- und Jugendmedizin der Uniklinik Köln und der Medizinischen Fakultät der Universität zu Köln, durchgeführt. Die Ergebnisse wurden in The Lancet Child & Adolescent Health veröffentlicht. Darüber hinaus ist die Uniklinik Köln in die grundlagenwissenschaftliche Erforschung von Glomerulopathien eingebunden, unter anderem im Transregio/Sonderforschungsbereich 422 „PodoSigN – Podozyten Signaltransduktion: Von den Grundlagen zum Krankheitsverständnis“ unter der Leitung von Univ.-Prof. Dr. Thomas Benzing sowie mit Beteiligung von Univ.-Prof. Dr. Paul Brinkkötter.
Originalpublikation:
Benz MR et al.: Mycophenolate mofetil versus prednisone for the initial treatment of idiopathic steroid-sensitive nephrotic syndrome in children in Germany (INTENT): a multicentre, open-label, randomised, controlled, parallel-group, non-inferiority, phase 3 trial (2026), The Lancet Child & Adolescent Health. DOI: 10.1016/S2352-4642(25)00373-6